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張紋瑄

AcuraStem研究小組 突破發展漸凍人症新療法

(記者程果兒專訪)

來自台灣的張紋瑄所在的加州生技公司AcuraStem研究小組,近期發現兩種醫療途徑,將有希望治療肌萎縮性脊髓側索硬化症ALS,又稱漸凍人症,這樣突破性的科研成果將為這種毀滅性疾病提供不同形式的新治療方法。

張紋瑄畢業於台灣清華大學化工系,2009年赴南加州大學(USC)深造,2017年取得博士學位,目前於加州生技公司AcuraStem任研究主任,該公司的聯合創始人兼首席執行官市田賈斯汀(Justin Ichida)是南加大幹細胞科學家,其領導的研究小組近期發現兩種醫療途徑,將有希望治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(漸凍人症)。

該成果於2月在權威的學術雜誌「細胞」(Cell)及「細胞幹細胞」(Cell Stem Cell)發表。作為研究團隊的成員,張紋瑄很高興團隊能取得這樣突破性的科研成果,這將為這種毀滅性疾病提供不同形式的新治療方法。

據悉,美國每年約有5000名患者被診斷為漸凍人症,這是一種無法治癒的神經退化性疾病,患者很可能會在兩到五年內死亡。神經退化疾病無論是漸凍人或失智症,目前都尚未找到有效的醫治方法,也沒有找到有效的治療藥物。

市田賈斯汀帶領的研究團隊,從患有家族性和散發性漸凍人症患者身上收集皮膚或血液樣本,轉化患者的細胞成神經元細胞,做成精準的疾病模型來用於篩選測試,再從獲美國醫管局(FDA)批准的數以千計的藥物中尋找、確認能有效治療漸凍人症的藥劑。

為實現這一目標,研究團隊利用了Connectivity Map的公共生物信息學數據庫,該數據庫由哈佛博德研究所和麻省理工學院開發。通過分析這個關於藥物如何影響疾病遺傳的龐大信息數據庫,張紋瑄和研究成員們預測,抑制SYF2基因將會增加漸凍人患者運動神經元的存活率。此外,抑制該基因可減少漸凍人症實驗鼠的神經變性、運動功能障礙和其它症狀。

此種肌萎縮性脊髓側索硬化疾病約有10%是來自遺傳基因,90%是因突發性原因產生。在「細胞」發表的研究中,張紋瑄和研究成員們發現,透過抑制蛋白質PIKFYVE激酶,將可有效治療許多不同形式的漸凍人症病患。

張紋瑄表示,借用漸凍人患者不同的基因模型,產生多樣性的結果,將實驗推向臨床——這也是她當初加入公司研發團隊的初衷。她對新藥開發很有興趣,希望科學研究不局限在象牙塔內,而是產學合作、有效應用。

在美國求學,讓張紋瑄獲得更多這樣的機會,比較台灣與美國的學術環境,她認為美國的研究經費充足,創業也比較容易募資;但近年來台灣政府對生技產業也越來越支持,政府相關單位與民間也有很多交流經驗,科技部也有經費補助成立生技業公司,她表示未來也不排除將回到台灣創業。

但張紋瑄認為,赴美求學對開拓眼界還是很有幫助,她說,美國是世界生物研究的重鎮,在這很容易接觸到世界各地的學者,了解國際發展趨勢,她鼓勵台灣的年輕學子赴海外開闊眼界,學成後是否回國可以再作長遠考慮。

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